Behandeling op maat voor taaislijmziekte dankzij nieuwe test

Een doorbraak op weg naar gepersonaliseerde behandeling van taaislijmziekte. Dat presenteren onderzoekers van het UMC Utrecht in het tijdschrift Nature Medicine van zondag. Een nieuwe test kan de werkzaamheid van medicijnen bij individuele patiënten voorspellen.

Onderzoekers van het UMC Utrecht en het Hubrecht Instituut hebben een test ontwikkeld
die het onderzoek naar nieuwe medicijnen tegen taaislijmziekte kan versnellen. Met de test is makkelijk en snel de werkzaamheid van nieuwe medicijnen tegen taaislijmziekte te bepalen. De test is gebaseerd op patiëntweefsel en is dus voor elke patiënt uniek. De uitslag van de test geeft aan of een medicijn kan werken bij een individuele patiënt.

“Onze test is de eerste stap naar behandeling op maat van patiënten met taaislijmziekte”, zegt moleculair bioloog dr. Jeffrey Beekman van het UMC Utrecht. Hij leidde het onderzoek. “De test is heel goed bruikbaar voor farmaceutische bedrijven om mogelijke medicijnen tegen taaislijmziekte te onderzoeken.Taaislijmziekte wordt veroorzaakt door foutjes in het CFTR-gen, maar die foutjes kunnen op verschillende plaatsen in het gen zitten. Dus de ene patiënt is de andere niet, en medicijnen werken lang niet altijd bij alle patiënten. Wij denken dat met onze test de werkzaamheid vooraf te bepalen valt.”

Nieuwe medicijnen

De test komt op een belangrijk moment. Diverse bedrijven ontwikkelen nieuwe medicijnen tegen taaislijmziekte. Deze middelen ‘repareren’ het defecte CFTR-eiwit, de kern van taaislijmziekte, en beloven dus een veel betere behandeling. Het testen van werkzaamheid en veiligheid in patiënten is omslachtig en duur. Dankzij de nieuwe test van het UMC Utrecht zouden middelen alleen uitgeprobeerd hoeven worden bij patiënten waar ze waarschijnlijk werken.

De test is gebaseerd op ‘mini-darmpjes’ of zogenaamde organoïden van darmweefsel. Die worden in het laboratorium gekweekt uit darmcellen van patiënten. Darmpjes van taaislijmziektepatiënten reageren slechter op een chemisch signaal dan gezonde mini-darmpjes. Darmweefsel van ernstigere patiënten reageert bovendien slechter dan weefsel van mildere patiënten. Het UMCUtrecht heeft patent aangevraagd op de test.

Levensverwachting

Bij mensen met taaislijmziekte of (cystic fibrosis, CF) is het slijm in hun lichaam uitzonderlijk taai en kan daardoor zijn functies onvoldoende vervullen. De longen, alvleesklier en lever gaan steeds slechter functioneren. CF is niet te genezen, de gemiddelde levensverwachting van mensen met CF is 40 jaar. In Nederland hebben 1.450 mensen CF. Het UMC Utrecht behandelt ruim 400 patiënten met taaislijmziekte.

Bron